Уже подобранная терапия обеспечивает стабильное течение основного заболевания. Поэтому патогенетическая терапия не требуется. Так ли это?
Вот реальные формулировки из протоколов различных врачебных комиссий и консилиумов, в которых пациентам отказано в препарате патогенетической терапии:
Медицинская – это про отсутствие прогрессирования и про стабильное течение и т. п. Это медицинские факты. Это не значит, что их нельзя проверить и оценить. Если медицинские документы показывают падение по указанным в клинических рекомендациях маркерам, то поле для юридической оценки есть и здесь.
В таком случае выводы комиссии (консилиума) о стабилизации состояния пациентов и об отсутствии признаков прогрессирования будут противоречить доказательствам, эти выводы опровергающим. Правовая реакция на них должна быть именно такая:
Цели патогенетической терапии на уровне закона определены в п. 6.1 ст. 4 Федерального закона «Об обращении лекарственных средств». Они вмонтированы в определение орфанных лекарственных препаратов. Это «лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний». Таким образом, патогенетическое лечение не дает болезни развиваться (прогрессировать).
Поэтому если деградируют показатели пациента, которые патогенетическая терапия призвана улучшить (замедлить ухудшение), то заболевание прогрессирует.
Пункт 3.1.12 КР по муковисцидозу (МВ) № 372/2 определяет, на что направлена патогенетическая терапия при МВ. Это, в частности, «повышение легочной функции, снижение частоты легочных обострений». Поэтому если показатели спирометрии показывают деградацию функции легких, то заболевание прогрессирует. Если легочные обострения становятся чаще, – тот же вывод.
Пример 2.
В п. 3.2 Клинических рекомендаций «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q» № 593 «рекомендуется рассмотреть возможность хирургического вмешательства на позвоночнике пациентам со СМА 5q с тяжелым искривлением (угол Кобба для большой кривизны >= 50°) или высокой скоростью прогрессирования (>= 10° в год) для сохранения баланса туловища, коррекции деформации грудной клетки и улучшения общего качества жизни…». Поэтому если расшифровки рентгенологического исследования пациента фиксируют увеличение степени сколиоза (угла Кобба) пациента, то вывод об отсутствии признаков прогрессирования заболевания неверен. Он не соответствует п. 3.2 КР № 593 и результатам рентгенологического исследования пациента.
Пример 3.
И снова о МВ. Согласно п. 1.2 КР № 372/2 «прогрессирование легочной и сердечной недостаточности является наиболее частой причиной смерти пациентов (95%)».
Из п. 3.1.1 следует, что дыхательная недостаточность сопряжена с сокращением площади газообмена в легких. Поэтому если показатели газообмена в крови фиксируют ухудшение степени ДН (снижение уровня парциального напряжения кислорода в артериальной крови или, наоборот, увеличение парциального напряжения углекислого газа), то прогрессирование заболевания есть.
Снижение площади газообмена может показывать и рентгенологическое исследование, КТ.
При таких данных ссылка комиссии/консилиума/врача на отсутствие признаков прогрессирования заболевания также будет не соответствовать связке «правила КР – указанные в них индикаторы прогрессирования (ухудшения) – проверка этих индикаторов по медицинским документам».
Теперь сугубо правовая часть. Это вывод о том, что при таких вот медицинских фактах (стабильное течение заболевания, нет признаков ухудшения и т. п.) патогенетическая терапия не положена. Этот вывод уже не соответствует закону, а точнее закрепленному в нем определению лечения.
Согласно п. 8 ст. 2 Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» «лечение» – это «комплекс медицинских вмешательств… целью которых является устранение или облегчение проявлений заболевания… либо состояний пациента, восстановление или улучшение его здоровья, трудоспособности и качества жизни». Таким образом, «сохранение стабильного течения… заболевания» не может быть тактикой лечения. Последнее призвано устранить это течение либо облегчить его проявление, улучшить состояние здоровья пациента, а не сохранить болезнь стабильной.
В довесок к этим доводам можно привести ссылки на клинические рекомендации по соответствующему заболеванию. Если оно определено в них как прогрессирующее, то вывод врачей о том, что заболевание не прогрессирует, не соответствует этому определению.
Пример 4.
КР № 380 по мукополисахаридозу первого типа определяют это заболевание так: «Синдром Гурлер (а также Шейе и Гурлер-Шейе) – прогрессирующее мультисистемное заболевание, и у пациента бывают поражены не только скелет и суставы, страдают также нервная система, органы зрения, слуха, сердечно-сосудистая и бронхо-легочная системы». Поэтому вывод врача, комиссии или консилиума о том, что заболевание протекает без признаков прогрессирования, а значит патогенетическая терапия не требуется, противоречит КР № 380.
Пример 5.
Пациент с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Врачи утверждают, что им удалось остановить прогрессирование заболевания без добавления к терапии экулизумаба («Солириса»).
Ссылаемся на Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Он утвержден Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 № 403. Соответственно, вывод врачей о том, что остановить прогрессирование включенной в Перечень болезни удалось без применения препаратов патогенетической терапии, противоречит данному Постановлению.
- «Cтабильное течение основного заболевания без признаков прогрессирования на фоне подобранной комплексной терапии»;
- «нет отклонений в течении основного заболевания на фоне подобранной терапии, их [пациентов. – Н.А.] состояния стабильны»;
- «состояние ребенка расценивается как “стабильное”, терапия скорректирована, лечение ребенок получает в полном объеме, в связи с чем рекомендовано воздержаться от применения ранее назначенного лекарственного препарата “Оркамби”».
Медицинская – это про отсутствие прогрессирования и про стабильное течение и т. п. Это медицинские факты. Это не значит, что их нельзя проверить и оценить. Если медицинские документы показывают падение по указанным в клинических рекомендациях маркерам, то поле для юридической оценки есть и здесь.
В таком случае выводы комиссии (консилиума) о стабилизации состояния пациентов и об отсутствии признаков прогрессирования будут противоречить доказательствам, эти выводы опровергающим. Правовая реакция на них должна быть именно такая:
- вывод об отсутствии признаков прогрессирования противоречит пункту такому-то клинических рекомендаций таких-то. В нем указаны такие прогрессирующие признаки заболевания, как…;
- результаты прилагаемых инструментальных (лабораторных) исследований, проведенных тогда-то, показывают то-то… а проведенных тогда-то – то-то… Увеличение/снижение… определяется в пункте… клинических рекомендаций как ухудшение показателей пациента (прогрессирование заболевания). Противоположный вывод комиссии/консилиума не соответствует этому пункту.
Цели патогенетической терапии на уровне закона определены в п. 6.1 ст. 4 Федерального закона «Об обращении лекарственных средств». Они вмонтированы в определение орфанных лекарственных препаратов. Это «лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний». Таким образом, патогенетическое лечение не дает болезни развиваться (прогрессировать).
Поэтому если деградируют показатели пациента, которые патогенетическая терапия призвана улучшить (замедлить ухудшение), то заболевание прогрессирует.
Пункт 3.1.12 КР по муковисцидозу (МВ) № 372/2 определяет, на что направлена патогенетическая терапия при МВ. Это, в частности, «повышение легочной функции, снижение частоты легочных обострений». Поэтому если показатели спирометрии показывают деградацию функции легких, то заболевание прогрессирует. Если легочные обострения становятся чаще, – тот же вывод.
Пример 2.
В п. 3.2 Клинических рекомендаций «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q» № 593 «рекомендуется рассмотреть возможность хирургического вмешательства на позвоночнике пациентам со СМА 5q с тяжелым искривлением (угол Кобба для большой кривизны >= 50°) или высокой скоростью прогрессирования (>= 10° в год) для сохранения баланса туловища, коррекции деформации грудной клетки и улучшения общего качества жизни…». Поэтому если расшифровки рентгенологического исследования пациента фиксируют увеличение степени сколиоза (угла Кобба) пациента, то вывод об отсутствии признаков прогрессирования заболевания неверен. Он не соответствует п. 3.2 КР № 593 и результатам рентгенологического исследования пациента.
Пример 3.
И снова о МВ. Согласно п. 1.2 КР № 372/2 «прогрессирование легочной и сердечной недостаточности является наиболее частой причиной смерти пациентов (95%)».
Из п. 3.1.1 следует, что дыхательная недостаточность сопряжена с сокращением площади газообмена в легких. Поэтому если показатели газообмена в крови фиксируют ухудшение степени ДН (снижение уровня парциального напряжения кислорода в артериальной крови или, наоборот, увеличение парциального напряжения углекислого газа), то прогрессирование заболевания есть.
Снижение площади газообмена может показывать и рентгенологическое исследование, КТ.
При таких данных ссылка комиссии/консилиума/врача на отсутствие признаков прогрессирования заболевания также будет не соответствовать связке «правила КР – указанные в них индикаторы прогрессирования (ухудшения) – проверка этих индикаторов по медицинским документам».
Теперь сугубо правовая часть. Это вывод о том, что при таких вот медицинских фактах (стабильное течение заболевания, нет признаков ухудшения и т. п.) патогенетическая терапия не положена. Этот вывод уже не соответствует закону, а точнее закрепленному в нем определению лечения.
Согласно п. 8 ст. 2 Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» «лечение» – это «комплекс медицинских вмешательств… целью которых является устранение или облегчение проявлений заболевания… либо состояний пациента, восстановление или улучшение его здоровья, трудоспособности и качества жизни». Таким образом, «сохранение стабильного течения… заболевания» не может быть тактикой лечения. Последнее призвано устранить это течение либо облегчить его проявление, улучшить состояние здоровья пациента, а не сохранить болезнь стабильной.
В довесок к этим доводам можно привести ссылки на клинические рекомендации по соответствующему заболеванию. Если оно определено в них как прогрессирующее, то вывод врачей о том, что заболевание не прогрессирует, не соответствует этому определению.
Пример 4.
КР № 380 по мукополисахаридозу первого типа определяют это заболевание так: «Синдром Гурлер (а также Шейе и Гурлер-Шейе) – прогрессирующее мультисистемное заболевание, и у пациента бывают поражены не только скелет и суставы, страдают также нервная система, органы зрения, слуха, сердечно-сосудистая и бронхо-легочная системы». Поэтому вывод врача, комиссии или консилиума о том, что заболевание протекает без признаков прогрессирования, а значит патогенетическая терапия не требуется, противоречит КР № 380.
Пример 5.
Пациент с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Врачи утверждают, что им удалось остановить прогрессирование заболевания без добавления к терапии экулизумаба («Солириса»).
Ссылаемся на Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Он утвержден Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 № 403. Соответственно, вывод врачей о том, что остановить прогрессирование включенной в Перечень болезни удалось без применения препаратов патогенетической терапии, противоречит данному Постановлению.