Мое тело – мой враг. С чем сталкиваются пациенты с одной из самых тяжелых болезней?

Аббревиатура СМА не на слуху у большинства из нас. За этими буквами прячется страшный диагноз — спинальная мышечная атрофия. В России он слишком хорошо знаком не менее 1500 детям и 500 взрослым. Именно столько пациентов с редким генетическим заболеванием, которое встречается у одного новорожденного из 6-10 тысяч, получают медицинскую помощь. 

Территория врачей

Впрочем, для пациентов, состояние которых по итогам полученной терапии продолжило ухудшаться, и врач назначил другую, возможность получения тандемной терапии по медицинским показаниям сохранена. С юридической точки зрения решение о назначении экспериментальной терапии при наличии жизненных показаний должна принимать врачебная комиссия. Такой порядок предусмотрен статьей 37 федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан» (323-ФЗ). В случае подтверждения такого назначения, лекарственное обеспечение вторым препаратом может осуществляться за счет бюджетных средств субъектов. Так, в июле прошлого года тандемная терапия была одобрена в отношении одного ребенка за счет бюджета регионального Минздрава. При этом в решении врачебной комиссии было указано на «исключительный индивидуальный порядок» такого назначения.

По его словам, законодательство России предусматривает возможность включения в стандарты и клинические рекомендации по лечению детей назначение лекарственных препаратов off-label (по показаниям и иным параметрам, не указанным в инструкции по применению, то есть по незарегистрированным показаниям). Для этого препараты должны быть зарегистрированы в России и иметь доказательства эффективности и безопасности, подтверждаемые научной литературой или действующими зарубежными клиническими рекомендациями, а заболевание — входить в разработанный правительством перечень таких заболеваний.

Источник: Lenta.ru.